Генная терапия — это определенно будущее современной медицины

Oн пoкaзывaeт, кaк нaйти-этo пoдгoтoвкa к измeнeнию этo лeкaрствo.

«Для мнoгиx нeизлeчимыx нaслeдствeнныx зaбoлeвaний нe выявлeнo, нo эффeктивнoe лeчeниe. Нaпримeр, при гeмoфилии. Пaциeнты с этим услoвиeм, в зaвисимoсти oт тяжeсти ситуaции, зaстaвляя кaждую нeдeлю, чтoбы сдeлaть инъeкцию белка рекомбинантный, то есть для восстановления нормальной функции свертывания крови. Это один из самых дорогих и болезненные уколы, которые, к сожалению, не приведет к излечению болезни. И это вовсе не болезнь, которого, как правило, нет никакой терапии и подход генная терапия является единственным методом лечения является актуальной.

Серьезным раком и имеют высокую устойчивость к стандартной химиотерапии, а лечение протеинов препарата. Развитие этого подхода генной терапии поможет вам создать эффективные препараты для лечения этих пациентов. И, конечно, в центре внимания, мало того, что она не из таких социально значимых заболеваний как ВИЧ-инфекция, сахарный диабет, но тяжелых заболеваний, нейродегенеративных, и против которого нет эффективного лекарства. На самом деле, с помощью генно-терапевтические подходы для лечения этих заболеваний можно вылечить, а не просто предлагая поддерживающую терапию. Только инъекции геннотерапевтический препарат, способный заменить пожизненной терапии.

В основе генной терапии препарат должен быть обеспечен в части нуклеиновой кислоты, либо ДНК, либо РНК в клетке. Это означает, что представление должно попадать в нужные ткани и обеспечивают надежную защиту нуклеиновой кислоты. Природа уже дала нам инструменты, такие как вирусные частицы. Вирусы предназначены природой для доставки нуклеиновой кислоты в клетку. Вирус представляет собой капсулу белок, содержащий фрагмент генетического материала. В обычном жизненном цикле вируса, он проникает в клетку, выпускает свою ДНК/РНК, и клетки развиваются из новых вирусных частиц.

Вы должны использовать механизм природы, и должны быть сделаны на основе различных модифицированных вирусов или рекомбинантных вирусных частиц, которые не могут быть воспроизведены в организме человека и вызывают патогенные состояния. Но они также могут дать вам узнайте целевых клеток. Различных вирусных частиц были использованы, в зависимости от того, какой эффект, и что за генной терапии-обеспечить. Например, ААВ вирусы являются наименее иммуногенные вирусной частицы, и они могут быть использованы для генной терапии в естественных условиях. Это просто для введения рекомбинантных вирусных частиц для доставки терапевтических генов. Это абсолютно верный метод. И есть вирусные частицы, которые могут быть использованы в экс подходы Виво, где modifierade клетки, а затем эти модифицированные клетки вводят пациенту для достижения эффекта терапевтического.

Ген-медикаментозная терапия, — это относительно новое направление в индустрии биотехнологий. Их главное отличие заключается в том, что одного использования вполне возможно, что полное выздоровление пациента с первых рассматривать болезни неизлечимыми, в том числе и рак. В настоящее время генная терапия является одним из самых дорогих, но это не повод, чтобы верить, что с течением времени, ген-терапии в лечении препарат будет доступен для широкого круга пациентов.

Первые успехи генной терапии в начале 90-х, когда группа исследователей под руководством профессора Андерсен получил разрешение на проведение клинического исследования для лечения различных форм тяжелый комбинированный иммунодефицит, связанный с дефицитом фермента аденозиндезаминазы (ада-ТКИД). Этот синдром мальчика в пузыре». Ученые взяли иммунные клетки пациента, и при использовании рекомбинантных вирусных частиц способствует их отсутствует ген, чтобы облегчить выражение недостающего фермента аденозиндезаминазы в клетках иммунной системы. Затем эти клетки были помещены обратно в организм пациента, и для того, чтобы обеспечить его полное выздоровление.

В 2012 году он впервые появился для ген-терапии препарат для лечения редкой, неизлечимой наследственной болезни, связанной с дефицитом липопротеинлипазы. И в 2016 году в Европе, он был утвержден ген-терапией препарат для лечения тяжелых форм комбинированный иммунодефицит; в 2017 году — первый препарат на основе ААВ для генной терапии наследственных дистрофий сетчатки колбочки. В том же году был утвержден первый генотерапевтические лекарственные препараты на основе модифицированных иммунных Т-клеток для лечения гематологических заболеваний. И это еще не все. В ближайшие годы, как ожидается, проверить количество генотерапевтические препараты для лечения заболевания неизлечимыми, в том числе и в России».

Комментарии и пинги к записи запрещены.

Комментарии закрыты.